Condutas clínicas e barreiras no tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar associada à transtirretina (PAF-TTR) no Brasil / Clinical practice and barriers in familial transthyretinrelated amyloidotic polyneuropathy (FAP) care in Brazil

Objetivo: Identificar as condutas terapêuticas e a variabilidade na prática clínica, assim como necessidades não atendidas e barreiras para a adequada assistência a pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina (PAF-TTR), no Brasil. Métodos: Estudo transversal, por meio de questionário semiestruturado on-line enviado por e-mail. Foram incluídos médicos com experiência no manejo clínico-assistencial de pacientes com PAF-TTR no Brasil. O questionário foi composto por 30 questões envolvendo características gerais da população brasileira com PAF-TTR, características das escolhas terapêuticas e da falha, definições de progressão de doença e estadiamento, e métodos para mensuração do impacto na qualidade de vida. Resultados: Seis profissionais responderam ao inquérito. Quanto ao diagnóstico e à classificação da doença, houve consenso quanto ao uso de quadro clínico associado a testagem genética para o diagnóstico, e foram considerados adequados os critérios de Coutinho e do Ministério da Saúde, apesar de serem pouco úteis na avaliação da progressão da doença. Entre os especialistas, 83,3% entendem que a terapia atualmente disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) atende às necessidades dos pacientes no estágio I da doença, entretanto todos os especialistas apontam necessidades assistenciais não atendidas, uma vez que esse medicamento não possui benefício definido para os estágios II e III da doença. A progressão da doença é definida como qualquer novo sintoma ou piora daqueles preexistentes, não sendo necessária modificação no estágio da doença para caracterizar tal evento. Conclusões: A condução deste estudo permitiu a identificação de aspectos importantes para auxiliar no entendimento da prática clínico-assistencial no país e das necessidades em saúde desses pacientes

Objective: To identify therapeutic approaches and variability in clinical practice, as well as unmet needs and barriers to adequate care for patients with familial transthyretin-related amyloidotic polyneuropathy (FAP) in Brazil. Methods: Cross-sectional study using an online semi-structured questionnaire sent by email. Physicians with experience in the clinical-care management of patients with FAP in Brazil were included. The questionnaire consisted of 30 questions involving general characteristics of the Brazilian population with FAP; characteristics of therapeutic choices and failure; definitions of disease progression and staging; and methods for measuring the impact on quality of life. Results: Six professionals responded to the survey. As for the diagnosis and classification of the disease, there was a consensus regarding the use of a clinical picture associated with genetic testing for the diagnosis and, as appropriate, the criteria proposed by Coutinho and the Ministry of Health, although not very useful in evaluating the progression of the disease. 83.3% of experts understand that the therapy currently available in the SUS meets the needs of patients in stage I of the disease, however, all experts point out unmet care needs, since this drug has no defined benefit for stages II and III of the disease. Disease progression is defined as any new symptom or worsening of pre-existing ones, and no change in the stage of the disease is necessary to characterize such an event. Conclusions: The conduction of this study allowed to identify important aspects to a better understanding of the clinical care practice in the country and unmet needs of these patients

Impacto econômico da infecção por influenza no Brasil: uma análise sob a perspectiva dos sistemas de saúde e da sociedade em 2019 / Economic impact of influenza infection in Brazil: analysis from the health systems and society perspective in 2019

Objetivo: Estimar o impacto econômico da influenza no Brasil sob a perspectiva dos pagadores de serviços de saúde e da sociedade. Métodos: Utilizando um modelo econômico e dados da literatura e de uma base de dados censitária para fins de reembolso (SIH/SUS), foi calculado o número de casos esperados de influenza resultantes em visitas ambulatoriais, internações e mortes atribuídas à doença no Brasil. Para a construção do modelo econômico, foram considerados custos obtidos por meio dos dados extraídos do Datasus e de fontes publicamente disponíveis para a atenção pública e para a atenção privada, respectivamente. Os custos foram reportados em real brasileiro (BRL). Resultados: Foi estimada a ocorrência anual de 14,9 milhões de casos de influenza no Brasil, segmentados em aproximadamente 97 mil hospitalizações por ano decorrentes de influenza e 5,8 milhões de visitas ambulatoriais. Nos cálculos apresentados, cerca de 12 milhões de dias de produtividade foram perdidos e 78 mil anos de vida foram perdidos em um ano. O impacto econômico da doença foi calculado em 5.622.438.761 BRL, sendo os custos indiretos associados os mais representativos, atribuindo cerca de 69% (3.889.541.452 BRL) do total. Os custos médicos diretos e out-of-pocket representaram aproximadamente 23% (1.312.175.732 BRL) e 7% (420.721.577 BRL), respectivamente. Conclusão: Apesar dos esforços relacionados à vacinação de diversos grupos, a influenza apresenta uma importante carga econômica, reforçando a importância de medidas de saúde pública para a redução de carga da doença. Esse impacto é especialmente relacionado aos custos indiretos gerados pela perda de dias de produtividade e anos de vida perdidos

Objective: To estimate the economic impact of influenza in Brazil, considering society and healthcare payers perspectives. Methods: The expected number of influenza cases resulting from outpatient visits, hospitalizations, and deaths attributed to the disease in Brazil was calculated using an economic model, literature data, and a census database for reimbursement purposes (SIH/SUS). Costs were obtained through data extracted from Datasus and publicly available sources for public and private care, respectively, and reported in Brazilian real (BRL). Results: The occurrence of 14.9 million cases of influenza per year in Brazil was estimated, with about 97 thousand hospitalizations and 5.8 million outpatient visits. In addition, about 12 million productivity days and 78,000 years of life were lost in one year. Total disease economic impact was 5,622,438,761 BRL. Indirect cost was the most representative source of burden, about 69% (3,889,541,452 BRL) of the total. Direct and out-of-pocket medical costs represented approximately 23% (1,312,175,732 BRL) and 7% (420,721,577 BRL), respectively. Conclusion: Despite the efforts related to the vaccination of several groups, influenza has an important economic impact, reinforcing the relevance of public health strategies to reduce the disease burden. This impact is especially related to the indirect costs generated by productivity and years of life lost.

Custo-efetividade e limiar de custo para o uso do sistema intrauterino liberador de levonorgestrel para o tratamento do sangramento uterino anormal sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar no Brasil / Cost-effectiveness and cost threshold for the use of levonorgestrel-releasing intrauterine system for treatment of heavy menstrual bleeding from the Supplementary Health System perspective in Brazil

Objetivo: Definir um limiar de custo para o sistema intrauterino liberador de levonorgestrel 52 mg (SIU-LNG 52 mg) para o tratamento do sangramento uterino anormal (SUA) sob a perspectiva do Sistema de Saúde Suplementar brasileiro. Métodos: Foi elaborado um modelo de custo-efetividade para definir o limiar de custo de inserção de SIU-LNG 52 mg em mulheres com SUA em comparação à histerectomia. Um modelo de Markov foi estruturado com ciclos anuais para reproduzir o tratamento do SUA em um e cinco anos, considerando custos médicos diretos e o percentual de histerectomias evitadas como desfecho. O custo da histerectomia foi variado até o valor de 10.000 reais brasileiros (BRL) com incrementos de 500 BRL a cada nova simulação para avaliar o limiar de custo do SIU-LNG 52 mg para igualar o custo total de tratamento de ambas as estratégias analisadas. Resultados: O SIU-LNG 52 mg demonstrou ser uma opção de tratamento dominante quando comparada à histerectomia, levando à redução da frequência de realização do procedimento cirúrgico em 59,62% das mulheres e redução de 2.557,91 BRL no custo total de tratamento em cinco anos. Ao considerar a histerectomia a 6.000 BRL, o custo do procedimento com SIU-LNG 52 mg poderia ser de até 6.150,35 BRL e 3.994,60 BRL para igualar o custo total de tratamento, em horizontes temporais de um e cinco anos, respectivamente. Conclusão: SIU-LNG 52 mg demonstrou ser uma opção dominante para o manejo do SUA, sendo capaz de atrelar economia para o sistema de saúde a benefícios para a mulher perante a cirurgia.

Objective: To define a cost threshold for the use of levonorgestrel-releasing intrauterine system 52 mg (LNG-IUS 52 mg) for the treatment of heavy menstrual bleeding (HMB) in the Brazilian Supplementary Health System perspective. Methods: A cost-effectiveness model was built to define the cost threshold for insertion of LNG-IUS 52 mg considering women with diagnosis of HMB as the target population and hysterectomy as the comparator. A Markov model was structured with annual cycles to reproduce HMB treatment in 1 and 5 years, considering direct medical costs and the percentage of avoided hysterectomies as the outcome. Hysterectomy cost was varied up to 10,000 Brazilian real (BRL) with increments of 500 BRL at each new simulation to define LNG-IUS 52 mg cost threshold, to provide equal total treatment costs for both strategies. Results: LNG-IUS 52 mg proved to be a cost-saving option when compared to hysterectomy, leading to a reduction in the frequency of the surgical procedure by 59.62% and a total treatment cost reduction of 2,557.91 BRL in 5 years. When considering hysterectomy at 6,000 BRL, the cost of the procedure with LNG-IUS 52 mg could be up to 6,150.35 BRL and 3,994.60 BRL to provide equal total treatment cost in 1 and 5 years time horizon, respectively. Conclusion: LNG-IUS 52 mg has proven to be a cost-saving option for the health system in the management of HMB, in addition to the known benefits for women against surgery.

Análise do impacto econômico da falta de suplementação multivitamínica em mulheres em idade reprodutiva e suas consequências em recém-nascidos / Analysis of the economic impact of lack of vitamin supplementation on women at childbearing age and the repercussions on the newborns

Objetivo: Avaliar o impacto econômico da falta de suplementação multivitamínica de mulheres no período reprodutivo e suas consequências em recém-nascidos, por meio da estimativa do número de casos e dos custos implicados no tratamento de complicações decorrentes da falta de suplementação, sob a perspectiva do sistema público de saúde. Métodos: A população foi definida a partir do número de gestantes e nascidos vivos no Brasil, ajustado para o ano de 2019, e de pessoas que utilizam exclusivamente o SUS, considerando um crescimento linear. Por meio de revisão de literatura, os riscos de desenvolvimento de defeitos do fechamento do tubo neural, pré-eclâmpsia e anemia foram determinados. Para a estimativa dos custos diretos médicos, realizou-se um microcusteio com base na utilização de recursos determinados por condutas médicas estabelecidas e opiniões de especialistas. A ocorrência de eventos e os respectivos custos foram calculados multiplicando o número de indivíduos pelo risco de desenvolvimento das complicações e os custos individuais pela quantidade de eventos. Resultados: O custo total da falta de suplementação vitamínica foi estimado em 2,47 bilhões de reais. A falta de suplementação vitamínica seria capaz de gerar a ocorrência anual de 5.352, 796.283, 298.801 e até 345.628 casos de defeitos do fechamento do tubo neural, anemia, parto prematuro e pré-eclâmpsia, respectivamente. Conclusões: A ausência de suplementação vitamínica pode gerar um custo anual de até 2,47 bilhões de reais para o sistema público de saúde brasileiro, com ocorrência de pelo menos 796 mil casos de complicações decorrentes por ano

Objective: To evaluate the economic impact of the absence of vitamin supplementation in women at childbearing age and the consequences in the newborns by estimating the number of cases and costs involved in the treatment in perspective of the Brazilian public health system. Methods: The number of pregnant and live births in Brazil was considered, adjusted for 2019 considering a linear growth. Through literature review, the risk of development of neural tube defects, pre-eclampsia and anemia was determined. For the estimation of direct medical costs, a micro costing was performed based on the use of resources determined by established medical conduct and expert opinions. Events occurrence and their costs were calculated by multiplying the number of individuals by the risk of developing complications and individual costs by the number of events. Results: Total cost of vitamin supplementation absence in this group was estimated at 2.47 billion Brazilian real (BRL). The absence of vitamin supplementation would be able to generate annually 5,352, 796,283, 298,801, and up to 345,628 cases of neural tube closure defects, anemia, preterm delivery and preeclampsia, respectively. Conclusions: The lack of vitamin supplementation can generate an annual cost of 2,47 billion BRL for the Brazilian public health system with at least 796,000 cases of complications arising per year

Axillary web syndrome is not a risk factor for lymphoedema after 10 years of follow-up.

OBJECTIVE: The objective of this study was to evaluate the association between axillary web syndrome and the development of lymphoedema after 10 years of follow-up. METHODOLOGY: A prospective observational study in a hospital cohort of women diagnosed with breast cancer and treated at a referral centre for cancer. Patients were followed according to the routine of the hospital's physical therapy service. In addition, a review of medical records was conducted for the period between 5 and 10 years of follow-up. Data on patient characteristics, treatment, tumour and postoperative complications were collected. RESULTS: In all, 964 patients were included, mostly <65 years old (75 %) and classified as being overweight (68 %). Disease was diagnosed as being up to stage IIA in 54.9 % of the cases; 65.1% underwent mastectomy and 83.8% had total axillary dissection. As adjuvant treatment, 61 % underwent chemotherapy, 63.5 % radiotherapy and 68 % hormone therapy. Among surgical complications, 62.6 % of patients had seroma, 40.7 % had necrosis, 35.9 % axillary web syndrome and 31.4 % lymphoedema. There was no association between axillary web syndrome and the development of lymphoedema (OR = 0.87, 95 % CI 0.65 to 1.15, p = 0.329). CONCLUSION: The occurrence of axillary web syndrome was not a risk factor for lymphoedema after 10 years of follow-up.

Estudo de uma coorte hospitalar de mulheres submetidas alinfadenectomia axilar após 10 anos de seguimento: funcionalidade e incidência de linfedema / Study of a hospital cohort of women undergoing axillary lymphadenectomy after 10 years of follow up: functionality and incidence of lymphedema

Introdução: O câncer de mama é a principal neoplasia entre mulheres. No Brasil, seu diagnóstico é ainda realizado de maneira tardia, demandando a necessidade de realização de tratamentos mais agressivos. Desta forma, são observadas complicações do tratamento, tais como o linfedema, a restrição da amplitude de movimento do ombro, alterações sensitivas, entre outras, que podem afetar a funcionalidade dessas mulheres. A atividade física tem sido referida como um benefício para as mulheres portadoras de câncer de mama em diferentes estágios da doença. Objetivo: Determinar a magnitude do linfedema e as características de prática de atividade física e funcionalidade em pacientes submetidas a tratamento cirúrgico para o câncer de mama noINCA/Rio de Janeiro, após 10 anos de seguimento pós-operatório. Métodos:Estudo observacional prospectivo em uma coorte hospitalar de 965 mulheres submetidas a linfadenectomia axilar para tratamento cirúrgico para o câncer de mama e outro estudo estudo seccional dentro desta coorte (n=197). As mulheres foram avaliadas em diferentes momentos após a cirurgia, sendo a última avaliação realizada após 10 anos do procedimento cirúrgico. Neste momento, as mulheres foram submetidas ao exame físico e entrevista, esta incluindo os questionários “Disabilities of the arm and shoulder”(DASH) para funcionalidade e o Questionário Internacional de Atividade Física (IPAQ). O linfedema foi definido através da volumetria indireta, considerando a diferença de 200 mL entre os membros superiores ou a realização de tratamento para o mesmo. Foram realizadas estatísticas descritivas e também para avaliar diferenças entre os grupos, de acordo com as características de cada objetivo.

Resultados: Após 10 anos de seguimento, foi observada a uma incidência cumulativa de linfedema de 47,1%. O modelo preditor de risco de desenvolvimento de linfedema incluiu as variáveis: radioterapia incluindo as cadeias de drenagem, obesidade no momento da cirurgia, formação de seromapós-operatório e pelo menos um episódio de síndrome da rede axilar em qualquer momento do seguimento. Ao analisar o DASH, foi observado um escore médio de 13,42 (...) e através do IPAQ, 21,1% foram classificadas como baixa frequência de atividade física, 29,7%, como frequência moderada e 49,2% como alta frequência. O modelo final demonstrou que a obesidade no momento da cirurgia, a presença de parestesia no trajeto do nervo intercostobraquial, a diminuição da amplitude do movimento de abdução e a presença de dor na avaliação de 10 anos estão associadas à pior funcionalidade. Conclusões: Após 10 anos de seguimento desta coorte é possível observar que as mulheres ainda apresentam diferentes tipos de complicações oriundas do tratamento. Desta forma, se faz necessário adotar medidas preventivas para minimizar a sua ocorrência e, também, o impacto na capacidade de desenvolver atividades da vida diária e na qualidade de vida dessas mulheres.